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中国科学家首次运用基因编辑技术修复基因缺陷二倍体胚胎

时间: Mar 21, 2017  来源:新华社 【返回列表】 打印  关闭
新华社广州3月21日电(记者肖思思)如果从胚胎层面修复有遗传缺陷的基因,是不是意味着父母的遗传疾病将被阻断,不再传递给孩子?
广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥教授团队近日发布了一项最新科研成果,首次将CRISPR基因编辑技术运用于人类二倍体胚胎(即一个卵子和一条精子组成的正常胚胎),并对携带遗传突变基因的胚胎进行了修复,证实了基因编辑技术通过改造缺陷基因来治疗遗传疾病的可能性。
3月1日,这项科研成果在国际期刊《分子遗传学和基因组学》上发表,这是全球首篇关于CRISPR技术在人类二倍体胚胎中应用的描述。
2015年,中山大学黄军就教授发布了一项研究试着改变人类胚胎中涉及血液紊乱β地中海贫血症的特殊基因;2016年,广医三院范勇博士团队尝试使用三倍体胚胎(两个精子和一个卵子结合,因多了一组染色体,胚胎本身存在缺陷)进行基因编辑,以抵制艾滋病毒感染。但对于CRISPR基因编辑技术在正常胚胎中如何操作、是否有效等问题,科学家们仍在不懈探索。
刘见桥教授带领的团队先将CRISPR基因编辑技术应用在异常三倍体胚胎中,结果显示修复率依然不高,只有约10-20%。随后,刘见桥团队尝试将其应用于二倍体胚胎。
刘见桥团队研究所使用的是广医三院生殖医学中心患者捐赠的未成熟卵子,科研人员先将这些未成熟卵子在体外诱导成熟,然后与捐赠的精子进行体外配对,从而获得了20枚二倍体胚胎。其中,第一位捐精者是G6PD酶基因G1376T突变携带者,G1376T纯合突变是导致蚕豆病这一遗传性疾病的常见原因;第二位捐精者是beta41-42突变基因携带者,beta41-42突变是血液病β-地中海贫血的主要原因之一。理论上,这些捐赠的精子会有一半携带突变基因。
最后得到的20枚胚胎中只有6枚胚胎携带遗传性疾病的突变基因。研究团队在胚胎发育的第一天就对这些胚胎实施了基因编辑,最后,有1枚胚胎的全部细胞都被修复了,有2枚胚胎实现部分细胞被修复。虽然基因编辑实验所用的样本量很小,但结果显示CRISPR基因编辑技术的修复成功率较以往报道有了明显提高。
这证实了,CRISPR在二倍体胚胎中的效果要比之前在三倍体胚胎中的应用好得多,基因编辑技术显示出强大的阻断遗传性疾病垂直传播的潜力。
上述实验均经过广医三院伦理委员会批准,在获得胚胎捐赠者知情同意的基础上,按照中国人类胚胎干细胞研究相关规范,所有实验胚胎均在胚胎发育的第三天被销毁。
刘见桥说,这一结果是令人鼓舞的,表明CRISPR基因修复在正常细胞中更有效。“对于部分有显性遗传病而不能生育正常后代的夫妇来说,CRISPR技术有可能成为他们新的希望。”
尽管如此,刘见桥认为,这项技术要实现临床应用还有很长一条道路要走。“目前该技术还远远不能安全地用于胚胎编辑。为了更安全地使用CRISPR技术对携带遗传突变基因的胚胎进行基因修复,我们需要找到防止胚胎嵌合的方法,而且还要对编辑过的胚胎进行各种测试,以保证没有产生任何错误基因,确保后代安全”。(完)
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