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近日有自媒体发文称，1岁湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费。而在澳洲，该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。罕见病儿童靠“天价药”续命，一句话戳中很多人的泪点。
看到这则消息后，广东一位母亲欧阳春兰向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解这种治疗SMA疾病的“天价”药——诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，再次引发众多网友的关注和热议。国家医保局方面回应称，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题”，该药处于市场垄断，已被纳入医保谈判日程。
别被“奸商论”带歪节奏
乍看网帖消息，“70万元”和“280元”之间的巨大价差，确实给人以强大的视觉冲击，也让人心生质疑：为何该药价格“南橘北枳”，价格在不同国家差别这么大？作为SMA患儿母亲的欧阳春兰，没少为孩子用不起“天价药”而发愁，她就该药申请价格信息公开，心情无疑可以理解，也是很正常的反应。
但说“进口价280，国内卖70万”，其实并不准确，也有带偏节奏之嫌。诺西那生钠注射液的昂贵价格不只是针对国内，在国外同样如此，如在美国，诺西那生钠注射液每支为12.5万美元，并不比国内便宜。独此一家，市场垄断，就容易产生“天价”。
而在澳洲只需41澳元，也是讹传。事实上，澳洲的41澳元并非该药的实际价格，而是来源于一个专项资金项目对患者的帮助，该国患者被纳入药品福利计划后，只需给予41澳元，其余花费由专项资金包揽。
就此看，急匆匆地将矛头对准药企或商家，指向药价监管不力，并不合理。对药企而言，研发罕见病药物，本就周期漫长、成本高昂、投入巨大，算上研发失利的沉没成本，很多原研药的研发成本很烧钱。这必然会体现在价格上，也只有有钱可赚，药企才会有研发很多药物的动力。
在此背景下，无论是药品专利保护制度，还是药品自主定价机制，都对药企的正当权益做了倾斜性保障，以此鼓励药企研发那些大病和罕见病药物。
不了解这里面的市场机制与药物研发机理，就道德先行地给“高价药物”贴上“奸商”标签，并不妥当。
要从机制完善的角度审视
对“70万元一支”的罕见病药物，不宜用泛道德化视角去看待，而应从机制完善层面去审视。
要降低患者使用诺西那生钠等药物的成本，还得靠罕见病药物保障机制的完善。事实上，国内并不缺乏相似的机制，只不过尚待健全。
比如，当前大病保险目录中的疾病还较少，不包括SMA等罕见病，渐进式扩大这个目录，就可化解部分罕见病患者的用药难。再如，政府可注资或牵头成立专项求助项目，可以向部分罕见病患者提供帮助，也可以单独成立商业保险险种，通过共济方式减轻罕见病患者的用药负担等。
近年来，无论在全国“两会”上，还是在业界的学术会上，在谈到罕见病用药这个话题时，谈得较多的是"1+N"多方共付模式。"N"指的是专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等多种途径。在这方面，国内很多地方已进行过有益尝试，分别产生过浙江模式、佛山模式等。像浙江就明确，当地罕见病患者每年自费上限不超过10万元。
更需重视的是"N+1"当中的"1"，即将罕见病相关药品逐步纳入国家基本医保用药目录。这两年，在药价集中谈判中，我们已积累了丰富的经验，以纳入医保目录为条件，经以量换价谈判后，很多价格高昂的进口抗癌药出现九成以上的价格降幅。
我国庞大的人口基数决定了，在价格谈判方面，我们有充足的压价底气，甚至有条件获得同款药品的全球最低价。
事实上，国家医保局方面就表示，该药已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。药物价格降下来，也就容易进入医保目录。而涉事药企也表示，暂未拿到医保谈判“入场券”，目前正在积极争取。
这些都是利好消息。考虑到罕见病患者等不起，接下来，也希望涉事各方加快谈判进程，尽快将大幅降价和医保报销的双重利好变成现实，并在此基础上辅之以其他费用分担方式，构建更完整的罕见病用药保障体系，让罕见病患者切实受益。
□罗志华（医生）