亚太日报 | 患早衰症必死无疑?专家帮忙改基因就能治好

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在本周三《自然》杂志发布的一篇研究文章中,科学家称,虽然人体内“单字母基因突变”现象可能引起数千种疾病,但是他们已发现一种能后期修正这种突变的方法,从而治疗相应疾病。

在研究中,哈佛大学化学家戴维·刘和同事将目光锁定在一种突变后将导致人体早衰的基因上,并最终将其成功修复。患早衰症的人平均只能活14年,最终会死于心脏病等疾病,但这些病的患者通常是中老年人。对于他们的实验成果,刘说,“基因突然所导致的遗传病往往是系统性、致命性的。虽然距离把我们的编辑基因器运用到这类疾病的日常治疗中,还有很长一段路要走,但这至少是个好开端!”

该实验的另一成就在于,以往的基因编辑器只能像剪刀一样“剪掉”一些双链DNA,而这次研究出的编辑器能仅仅“修改”双链DNA,和人们用橡皮和铅笔来写字的行为类似。对于这一进步的重要性,刘解释道,要想治疗多数遗传病,医生需要的是“精确纠正”突变,而非“破坏”基因。

“基因工程存在很多危险,具有不可预测性,所以,能在此领域取得成功,是非常罕见、惊人的,的确值得庆祝。” 科学家乌尔诺夫在采访中激动地说道。加州大学伯克利分校基因编辑专家费奥多·乌尔诺夫也极为赞赏该研究的成果。30年前,科学家们开始了对基因工程的研究,多年来已有很多悲剧在这个领域发生,比如,曾参与基因疗法实验的少年杰西·格辛格于1999年去世,年仅18岁。

为了向大众解释“单字母基因突变”的概念,该研究以老鼠为实验对象,并对实验过程进行了录像。在介绍视频中,实验人员将患病的和健康的老鼠装在不同的塑料桶中,其中患病的老鼠布满灰色斑点,身体虚弱,实验人员可轻松将其抓住,而健康老鼠的皮毛很光滑,呈黑色,十分多动。“和生病的那类不同,健康的老鼠被我抓住后会从我手里跳脱出来。”科学家说道。

“虽然这些老鼠看起来差别大,但基因几乎相同,” 她解释道,“形象地说,如果将这两类老鼠的基因比作两本包含27亿个字母的书籍,那么这两本书只有一个字母不同。”科学家还表示,通过使用基因编辑器,他们有能力改变患病老鼠基因中的“那个突变的字母”,并延长其寿命。

(来源:亚太日报 APD News)