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亚太日报 沃克
在本周三《自然》杂志发布的一篇研究文章中，科学家称，虽然人体内“单字母基因突变”现象可能引起数千种疾病，但是他们已发现一种能后期修正这种突变的方法，从而治疗相应疾病。
在研究中，哈佛大学化学家戴维·刘和同事将目光锁定在一种突变后将导致人体早衰的基因上，并最终将其成功修复。患早衰症的人平均只能活14年，最终会死于心脏病等疾病，但这些病的患者通常是中老年人。对于他们的实验成果，刘说，“基因突然所导致的遗传病往往是系统性、致命性的。虽然距离把我们的编辑基因器运用到这类疾病的日常治疗中，还有很长一段路要走，但这至少是个好开端！”
该实验的另一成就在于，以往的基因编辑器只能像剪刀一样“剪掉”一些双链DNA，而这次研究出的编辑器能仅仅“修改”双链DNA，和人们用橡皮和铅笔来写字的行为类似。对于这一进步的重要性，刘解释道，要想治疗多数遗传病，医生需要的是“精确纠正”突变，而非“破坏”基因。
“基因工程存在很多危险，具有不可预测性，所以，能在此领域取得成功，是非常罕见、惊人的，的确值得庆祝。” 科学家乌尔诺夫在采访中激动地说道。加州大学伯克利分校基因编辑专家费奥多·乌尔诺夫也极为赞赏该研究的成果。30年前，科学家们开始了对基因工程的研究，多年来已有很多悲剧在这个领域发生，比如，曾参与基因疗法实验的少年杰西·格辛格于1999年去世，年仅18岁。
为了向大众解释“单字母基因突变”的概念，该研究以老鼠为实验对象，并对实验过程进行了录像。在介绍视频中，实验人员将患病的和健康的老鼠装在不同的塑料桶中，其中患病的老鼠布满灰色斑点，身体虚弱，实验人员可轻松将其抓住，而健康老鼠的皮毛很光滑，呈黑色，十分多动。“和生病的那类不同，健康的老鼠被我抓住后会从我手里跳脱出来。”科学家说道。
“虽然这些老鼠看起来差别大，但基因几乎相同，” 她解释道，“形象地说，如果将这两类老鼠的基因比作两本包含27亿个字母的书籍，那么这两本书只有一个字母不同。”科学家还表示，通过使用基因编辑器，他们有能力改变患病老鼠基因中的“那个突变的字母”，并延长其寿命。
（来源：亚太日报 APD News）