辉瑞向FDA申请上市乳腺癌药物Palbociclib

今天辉瑞宣布将根据一个叫PALOMA-1的二期实验结果向FDA申请上市乳腺癌药物Palbociclib。这个药物将作为一线用药和来曲唑联合使用，治疗雌激素受体（ER）阳性、人类表皮生长因子受体-2（HER2）阴性，绝经后妇女的晚期乳腺癌患者。FDA将在60天给予答复，并可能会在明年上半年批准上市。

在有165名雌激素受体（ER）阳性、人类表皮生长因子受体-2（HER2）阴性，绝经后妇女乳腺癌患者参与的PALOMA-1实验中， palbociclib和来曲唑（letrozole）联合用药组（84位患者）无进展生存期的中位数几乎是来曲唑对照组（81位患者）的两倍，从10.2个月延长至20.2个月，但没有延长生存期。2013年2月，辉瑞开展了另一个更大的多中心、双盲的三期临床PALOMA-2实验，预计注册450名ER阳性、HER2阴性，局部晚期或转移性乳腺癌患者，进一步验证Palbociclib和来曲唑（letrozole）联合用药的疗效和安全性。无进展生存期是该实验的一级终点。二级实验终点包括总存活期、存活率以及应答率等。整个实验预计至2016年完成。2013年9月，辉瑞还开始Palbociclib的又一个三期临床PALOMA-3实验，评价Palbociclib和氟维司群（fulvestrant）联合用药相比后者单独用药的疗效和安全性。这个三期临床预计注册417位ER阳性、HER2阴性，采用内分泌疗法治疗但依然有进展的晚期或转移性乳腺癌患者。这个实验预计到2017年完成。2013年4月美国FDA授予palbociclib突破性药物称号。

辉瑞由于错过了免疫疗法这班车所以CDK4/6双抑制剂Palbociclib成了辉瑞的最重要晚期临床开发之一。专家估计这个产品的峰值年销售可达30亿美元。现在主要竞争者包括同样错过PD-1和CTLA-4抑制剂的诺华和礼来。前者的LEE011十分接近，而礼来今年也把bemaciclib迅速在一期临床后直接送入三期。

在现在支付模式改变的大环境下制药工业正从传统的心脑血管和中枢神经系统领域大规模撤退，现在的竞争主要集中在为数不多的几个疾病，而癌症是兵家必争的重中之重，争夺异常激烈。现在临床的推进速度令人目炫，似乎这些在研产品没有任何失败可能。这样大规模豪赌几乎可以肯定会重伤某些企业，但在现在令人窒息的竞争中厂家除了铤而走险并无太多选择。