(亞太專遞)一種現有藥物可以治療難治肝病帶來的瘙癢
新華社東京7月17日電(記者藍建中)進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)是一種難治的小兒肝病,表現為突出的全身瘙癢,甚至難以入睡,嚴重影響生活。東京大學和大阪大學的研究小組日前發表一份公報稱,他們發現一種現有藥物成分能夠緩解這種瘙癢。
進行性家族性肝內膽汁淤積症是先天性疾病,每數萬至數十萬人有一人發病,如果沒有有效的治療方法,甚至在成年之前就會死亡。一些患者不堪忍受瘙癢而選擇移植肝臟,但是移植後有很多患者會陷入肝功能衰竭,所以最近也不鼓勵移植肝臟了。為此,首先遏制瘙癢被認為對於開發其他治療方法非常重要。
東京大學助教林久允率領的研究小組對進行性家族性肝內膽汁淤積症I型和II型患者進行臨床研究時,發現治療尿素代謝障礙的藥物丁酸苯酯(phenylbutyrate,PB)能有效遏制瘙癢,增加該藥劑的投放量後遏制瘙癢的效果也會隨之提高。
進行性家族性肝內膽汁淤積症被認為是肝細胞內的BSPE蛋白質功能降低導致的。研究小組在基礎研究中證實,丁酸苯酯具有增加BSPE蛋白質功能的效果。
研究小組認為,由於進行性家族性肝內膽汁淤積症患者患者很少,所以開發新藥比較困難,從現有藥物中發現能有效遏制瘙癢的成分對患者和家屬來說都是一個好消息,而且這種藥物對於其他肝病帶來的瘙癢也可能有效。
這一成果的論文已經刊登在英國線上的《罕見病和孤兒藥雜誌》(Orphanet
Journal
of
Rare
Diseases)上。(完)