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亚太日报 刘芸丽
当地时间10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），以表彰他们在发现控制人体细胞功能的分子微小RNA 方面所做的工作。去年，该奖项授予了卡塔琳·卡里科 (Katalin Karikó) 和德鲁·魏斯曼 (Drew Weissman)，以表彰他们在 MRNA 疫苗方面的工作，该疫苗是遏制 Covid-19 传播的关键工具。
接下来的一周内，将陆续公布诺贝尔物理学奖、化学奖、文学奖、和平奖以及经济学奖的得主。获奖者将获得一枚奖章、一份个人获奖证书，以及约110万美元的现金奖励。诺贝尔奖由阿尔弗雷德·诺贝尔于1901年设立，历年的获奖者包括阿尔伯特·爱因斯坦、玛丽·居里等。
两位科学家的研究揭示了微小RNA如何影响细胞行为，以及它们在包括癌症和心脏病在内的多种健康挑战中所起的作用。随着对这些微小调控因子的理解不断加深，针对复杂医疗状况的创新治疗方法的可能性也在不断增加。
安布罗斯（Ambros）和鲁夫昆（Ruvkun）的研究始于20世纪90年代，当时他们研究秀丽隐杆线虫，揭示了特定基因与微小RNA（microRNA）的调控作用之间复杂的关系。这一发现表明，微小RNA能够与信使RNA（mRNA）结合，影响对细胞功能至关重要的蛋白质的产生。他们于1993年在《细胞》（Cell）杂志上发表的研究成果，为理解细胞内的遗传通讯开辟了新途径。诺贝尔生理学或医学奖委员会秘书长托马斯·皮尔曼（Thomas Perlmann）称他们的研究“对所有生理学而言都是真正的基础性研究”。
斯德哥尔摩大学进化基因组学教授洛夫·达伦 (Love Dalén) 表示：“他们的发现对于了解细胞如何运作，以及生物体如何发育至关重要。”他通过电子邮件告诉 CNN：“这一发现具有开创性，几乎影响了生物学和医学的所有领域。”该委员会在一份声明中详细介绍了两人的工作：“我们染色体中存储的信息可以比作我们身体中所有细胞的使用手册。每个细胞都含有相同的染色体，因此每个细胞都含有完全相同的基因组和完全相同的指令集。”然而，不同类型的细胞（如肌肉细胞和神经细胞）具有不同的特征。这两位生物学家毕生致力于研究这些差异是如何产生的。该委员会表示：“答案在于基因调控，它允许每个细胞只选择相关的指令。这确保了每种细胞类型中只有正确的基因组处于活跃状态。”
微小RNA 的基因调控促进了日益复杂的生物体的进化。如果基因调控出现问题，就会导致癌症以及人类和其他动物中发现的其他疾病，如听力丧失和骨骼疾病。
诺贝尔大会秘书长托马斯·珀尔曼 (Thomas Perlmann) 告诉 CNN：“微小RNA 与癌症关系密切。目前正在研究如何开发治疗方法或利用微小RNA（模拟 微小RNA 或阻断微小RNA）来治疗癌症。这方面存在一些技术障碍，因此目前还没有研发出任何药物，我们之所以授予它奖项，是因为它对于生理学的基本理解具有根本性的重要性。从历史上看，我们知道这些重大发现会转化为临床改善，但这需要时间。”
在他们早期的工作中，两人研究了一种 1 毫米长的微小线虫——秀丽隐杆线虫的基因组成。尽管这种线虫体型很小，但它拥有许多特殊的细胞类型，例如神经细胞和肌肉细胞，这些细胞也存在于更大、更复杂的动物中，这使它成为研究多细胞生物组织如何发育和成熟的有用模型。
卡罗琳卡医学院内分泌学教授、诺贝尔医学奖委员会副主席奥勒·坎佩 (Olle Kämpe) 表示：“第一个微 RNA 是维克托·安布罗斯 (Victor Ambros) 于 1993 年发现的，但七年多来，人们一直认为它是一种怪异的现象，只存在于一种小蠕虫秀丽隐杆线虫中。”
科睿唯安科学信息研究所研究分析主管戴维·彭德尔伯里 (David Pendlebury) 表示，多年来，很多人都期待着安布罗斯和鲁夫昆能够获得诺贝尔奖。彭德尔伯里说：“它们（microRNA）为治疗癌症和其他疾病提供了潜在的诊断和治疗机会。目前正在进行临床试验，利用微小RNA 分析来预测患者的预后和临床反应。”
芝加哥大学海洋生物实验室的资深科学家约书亚·罗森塔尔说，微小RNA 的发现也有助于解释为什么许多生物尽管表现出不同的复杂程度，但基因数量却相似。
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