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(科技)“基因剪刀”可防治視網膜病變

2017-07-25 18:57:49  来源:新華社 【返回列表】

新華社北京7月25日電俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術顯示了醫療應用的潛力。美國研究人員在動物實驗中應用“基因剪刀”成功阻止視網膜血管新生,達到防治視網膜病變的目的。
視網膜血管新生,是指視網膜表面長出新的、異常的血管。隨著病程變化,這些新生血管會滲漏、破裂甚至導致視網膜脫落,誘發視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網膜病變、溼性老年性黃斑變性、早產兒視網膜病變等,都可能引發視網膜血管新生。
目前主要靠血管內皮生長因子抑製劑類藥物來抑制新生血管生長、減輕血管滲漏。但這類治療手段需持續用藥,還有相當數量的患者對血管內皮生長因子抑製劑不響應。
美國馬薩諸塞眼耳科醫院研究人員在新一期英國《自然·通訊》雜誌網絡版上報告說,此前研究已知,血管內皮生長因子受體-2在血管新生過程中扮演了重要角色,因此他們此次嘗試以腺相關病毒為載體,對編碼這種受體的基因進行編輯,阻斷眼內病理性的血管新生。
結果顯示,在實驗鼠身上,只需一次腺相關病毒的注射就能完成基因編輯,阻斷了視網膜血管新生。
基因編輯技術可以像人們編輯文字那樣修改DNA鏈編碼,此次實驗中應用的是目前全球最流行的CRISPR-Cas9技術。研究小組說,下一步有望利用這種基因編輯技術開發出新療法,臨床治療以病理性眼內血管新生為特徵的眼部疾病。
他們接下來將重點研究這種療法的安全性和有效性,“我們目前的動物實驗研究結果顯示,CRISPR-Cas9技術是一種精準、有效的工具,具備治療血管新生相關眼疾的潛力。”(完)