NICE最终指南推荐Soliris用于非典型溶血性尿毒综合征

英国国家卫生保健优化研究所（NICE）于11月26日发布最终草案指南，推荐NHS对Alexion制药Soliris （eculizumab）用于非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）予以报销。NICE行政长官Dillon评论称，“委员会接受Soliris是对aHUS管理的一次巨大转变，可以认为是对这一高度未满足医疗需求疾病的一次重大创新。

但当草案于9月份发布时，Dillon评论称“这款药物太贵，每位成年患者第一年的治疗成本估计有34.02万英磅（53.6198万美元）。Dillon补充称，指南建议应当只有在遇到重要情况时对Soliris进行资助，包括建立因临床原因而开始及停止治疗的规则。

据NICE称，aHUS在英格兰影响大约200人，每年有20-30人被确诊患有这种疾病。NICE预测，如果所有患有这种疾病的患者以Soliris进行治疗，第一年的成本为5780万英磅（9110万美元），第二年增加到6250万英磅（9850万美元）。

NICE指出，假定的情况是每年有20名新患者进行治疗，同时现有患者继续以每年32.76万英磅进行维持治疗。Dillon评论称，“英格兰NHS及制药公司应该考虑可能存在的降低Soliris纳入NHS成本的机会。

Soliris的最终指南有望于2015年1月发布，草案指南作为一个新的NICE项目正被予以评估，观察用于非常罕见疾病的高度专业技术是否值得一个高的价格。

Alexion研发主管Mackay评论这一决定时表示，此次推荐增加了其信心，罕见病药物可以供患者获取，对投资产生回报，特别是对公共医疗体系如NHS。