FDA批准百特Obizur用于获得性血友病治疗

10月23日，美国FDA批准Obizur[抗血友病因子（重组体），猪序列]用于获得性A型血友病（获得性因子VIII [FVIII]缺乏）成人患者出血发作治疗。

获得性A型血友病是一种罕见但潜在危及生命的出血疾病，由体内产生直接对抗人体自身FVIII的抗体（免疫系统蛋白）引起，因子FVIII是一种对血液凝结非常重要的蛋白。当FVIII被这些抗体灭活时，人的血液就不能正常凝结，导致失血过多，这种失血可自然而然发生或出现在损伤或手术后。

与遗传性血友病不一样，获得性A型血友病不是一种遗传性疾病，它对男女均有影响。获得性A型血友病的发展与其它条件或健康状态相关，如妊娠、癌症或某些药物使用。然而，在大约一半的病例中，找不到根本病因。这种疾病的诊断可能比较困难，出血的严重性可能会使治疗面临挑战。

“这款产品的批准为患有这种罕见疾病的患者提供了一种重要的治疗选择，FDA生物制剂评价与研究中心主任、医学博士Midthun称。Obizur含有一种重组猪FVIII类似物。使用猪FVIII是因为它足以与人FVIII相似，可以在血液凝结中产生效果，但它不太可能受到获得性A型血友病患者体内存在的对抗人FVIII抗体的影响。

Obizur的安全性及有效性在有29名获得性A型血友病患者参与的一项临床试验中得到评价，试验中这些患者接受Obizur治疗其严重出血发作。试验证明了Obizur在出血发作治疗中的有效性。试验未证实有安全性问题。Obizur获得FDA孤儿药资格，因为这款药物旨在用于一种罕见疾病或病症治疗。Obizur由加州西湖村的百特医疗保健公司生产。