国家药监局批准国内首个基因编辑疗法产品开展临床试验

国家药品监督管理局药品审评中心网站截图 中新网北京1月18日电 (记者 李纯)中新网记者18日获悉，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准一款针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01进入临床试验，这也是中国国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。 地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全

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